智通财经APP讯，和宇B（02256）宣布，子公司上海和宇生物医药科技有限公司（和宇药业）用于治疗软骨发育不全（ACH）的专利高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。这是继ABSK061最近获得FDA罕见儿科疾病（RPD）资格认定后，ABSK061全球开发进程中的又一重要里程碑。 ODD预计将大力支持该产品在美国的临床开发、注册和商业化进程。孤儿药认定是FDA为支持罕见病创新疗法的开发和评估而制定的一项重要激励政策。 ABSK061的这一ODD指定不仅反映了FDA对其潜在临床价值和需求的认可，而且还提供了许多潜在的好处，包括合格的临床试验税收抵免、NDA/BLA 费用减免以及批准后七年市场独占权的潜在资格。 ACH 是一种罕见的常染色体遗传性疾病，会导致严重的生长和发育障碍。研究表明ACH的发病机制主要是由于FGFR3基因突变导致FGFR3异常激活，抑制了软骨骨化的正常过程。靶向抑制剂有望为 ACH 患者提供更精准、更有效的治疗选择。 ABSK061是禾宇药业自主研发的高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂。临床前研究已证明 objectivo 具有有效的抑制活性、良好的药代动力学和良好的安全性。口服给药方法预计将显着提高治疗便利性和依从性，特别是对于儿科患者群体，突显其作为治疗药物的潜力。患有 ACH 的儿童和青少年的选项。 ABSK061 目前正在一项针对 3 至 12 岁 ACH 儿科患者的 II 期临床试验中进行评估。该研究于2025年12月在中国完成首例患者给药，初步数据预计于2026年下半年发布。在获得FDA的RPD和ODD资质后，和宇药业将继续加快ABSK061的全球临床开发和注册进程，致力于为全球ACH患者提供安全、有效、创新的治疗选择。 ABSK061是禾宇药业自主研发、专有的新型口服小分子FGFR2/3抑制剂，具有优异的生物利用度、高活性和高选择性。第一代泛FGFR抑制剂已在多种FGFR2/3突变肿瘤中展现出临床疗效，并相继获得全球监管部门的批准。然而，治疗窗口和临床泛 FGFR 抑制剂的临床疗效受到与 FGFR1 抑制相关的副作用的限制。 ABSK061 作为新一代 FGFR 抑制剂，有望通过减轻 FGFR1 抑制并保持针对 FGFR2/3 的高活性来实现更广泛的功效。缩短治疗时间，提高临床疗效。 ABSK061已获得FDA的RPD和ODD指定，用于治疗软骨发育不全，II期临床试验正在进行中。
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